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Título : Seguridad y eficacia de ataluren en pacientes con diagnóstico de distrofia muscular de duchenne portadores de una mutación sin sentido en el gen de distrofina
Autor : IETSI, EsSalud
Palabras clave : Seguridad
Eficacia
Ataluren
Paciente
Diagnóstico
Distrofia
Muscular
Duchenne
Portadores
Mutación
Sentido
Gen
Distrofina
Fecha de publicación : 2016
Citación : DETS IETSI 2016;20
Resumen : - La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es la forma más severa de distrofia muscular; es un trastorno recesivo ligado al cromosoma X, por lo que afecta principalmente a los hombres. La DMD por mutación sin sentido del gen de la distrofina es ocasionada por la alteración de una base del ADN que lleva a la producción incompleta de distrofina en las fibras musculares esqueléticas, lisas y cardíacas. - A la fecha, la evidencia disponible respecto a la eficacia y seguridad de ataluren en pacientes con DMD con mutación sin sentido del gen de la distrofina es escasa y proviene de un solo ECA. Tanto los análisis pre-definidos y corregidos por intención a tratar mostraron que no existe diferencia entre ataluren y placebo en términos de la DC6M, la función motora y la calidad de vida. - Existe un estudio en progreso que evaluara los efectos de ataluren a 40 mg/k/día en un subgrupo de pacientes con DMD con mutación sin sentido, en el cambio de la DC6M y otros desenlaces importantes como la seguridad y la calidad de vida. Este subgrupo de pacientes corresponde a niños varones de 7 a 16 años con una prueba basal de la DC6M k 80% de la predicha y habilidad para caminar ?-150 metros sin ayuda durante la prueba de la DC6M. Los resultados de este estudio aportaran con más evidencia para tomar decisiones más sólidas respecto al potencial efecto beneficioso hipotetizado en la DMD con mutación sin sentido. - Así, se evidencia que ataluren es un medicamento aún en estudio que no ha demostrado al momento ser diferente a placebo en el tratamiento de la DMD con mutación sin sentido. De hecho, la evidencia disponible que el ataluren no es mejor que el placebo en mejorar indicadores clínicos importantes en el manejo de esta enfermedad, como la DC6M, considerada como desenlace principal en enfermedades raras con compromiso neuromuscular. Atauren tampoco mostró ser diferente al placebo en mejorar la calidad de vida de los pacientes, ni disminuye los tiempos para realizar tareas motoras como subir o bajar escalones, correr o caminar 10 metros y levantarse desde la posición supina. - Por lo expuesto, el Instituto de Evaluación de Tecnología en Salud e investigación - IETSI. no aprueba el uso de ataluren para el tratamiento de la DMD con mutación sin sentido del gen de la distrofina.
URI : http://plataformagets.sis.gob.pe/handle/SIS/272
Aparece en las colecciones: 2.4.1. Informes de Evaluación de Productos Farmacéuticos y Otras Tecnologías Sanitarias

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